泥だらけで 第一次世界大戦の塹壕で、両側の何千人もの兵士が、汚染された水によって広がることが多い下痢性疾患である赤痢にかかりました。 興味深いことに、バルカン半島に配備された 1 人のドイツ兵は、他の仲間が病気になったときに病気になりませんでした。 科学者のアルフレッド・ニッスルが菌株を分離したとき、 大腸菌 1917年に兵士の便から、彼はそれが強力な保護効果を持っていることを発見しました シゲラ 赤痢の原因となる細菌。
過去100年以上にわたり、この保護株は現在 大腸菌ニッスル—腸の健康を促進し、炎症性腸疾患などの胃腸の状態を治療するためのプロバイオティクスとして使用されています. 現在、科学者たちは遺伝子操作を行っています 大腸菌ニッスル新しいクラスの「生きた」薬を作成することを期待して、特定の機能を実行します。
10 月、マサチューセッツ州のバイオテクノロジー企業 Synlogic 発表された結果 遺伝子操作されたバクテリアが、フェニルケトン尿症(PKU)と呼ばれるまれな遺伝性疾患の患者に何らかの利益をもたらすことを示す小さな研究から. この障害のある人は、肉や卵などの高タンパク食品に含まれるフェニルアラニン(略して Phe)と呼ばれるアミノ酸を分解できません。 チェックしないままにしておくと、フェニルアラニンが脳内に蓄積し、知的障害、発作、および行動症状を引き起こす可能性があります.
第 2 相試験で、同社は、20 人のボランティアが液体に混ぜて飲んだ人工細菌が、そのアミノ酸のレベルを下げることを示しました。 この研究はまだ査読のあるジャーナルに掲載されていませんが、結果は病気を治療する新しい方法を示していると、MIT の生物工学および電気工学の助教授で Synlogic の共同創設者である Timothy Lu は言います。コンピューターをプログラムすれば、バクテリアの DNA をいじくり回して、適切なタイミングで適切な場所で薬を生産したり、この場合は有毒な代謝産物を分解したりできます。」
PKU は通常、慎重に制限された低タンパク食で治療されます。 検査で陽性となった新生児は、できるだけ早く特別な調合乳に入れられます。 この病気の子供と大人は、肉、魚、卵、乳製品を避ける必要があり、多くの人は、十分な栄養素を確実に摂取するために、医療用調合乳を飲んだり、サプリメントを摂取したりし続けています. 病気の重症度はさまざまで、1 日に数グラムのタンパク質しか摂取できない患者もいます。 (白パン1切れには1~2グラムのタンパク質が含まれています。) PKUの治療薬として承認されている薬は2つありますが、1つは重度のアレルギー反応を引き起こす可能性があるため広く使用されておらず、もう1つは特定の症状の人にしか効果がありません。 PKU のタイプ。
Synlogic の社長兼 CEO である Aoife Brennan 氏は、同社は患者が何を食べられるかについてもっと自由になれるように支援したいと述べています。 「彼らは、脳の健康のためにPheを制御し続けることの重要性を理解しています. しかし、彼らが本当に望んでいるのは、この信じられないほど厳しい食事からの解放です」と彼女は言います.
そのために、同社の科学者は遺伝子操作を行った 大腸菌ニッスル 植物、酵母、その他のバクテリアに見られる酵素を生成し、その仕事はフェニルアラニンをむさぼり食うことです. 彼らはまた、腸内で複製しないようにバクテリアから遺伝子を取り除いた. これは、バクテリアが永久に居住し、後で胃腸の問題を引き起こす可能性がないことを確認するためでした. 操作されたバクテリアは 1 週間で消化管から除去される、と Brennan は言います。