いくつかの新しいバイオテクノロジー薬は、月に2回、あるいは年に2回だけ注射を行います。 これらの薬は非常に強力であり、ブラウンヴァルト 最近推測 毎年のインフルエンザワクチンとは異なり、公衆衛生的介入として広く与えられた場合はどうなるでしょうか。 「30歳から与えれば、冠状動脈疾患なしで100歳まで生きることができると計算しています」と彼は言います。
しかし、それらの薬はまだ広く使われていません。 それらは依然として高価であり、依然として不便であり、保険会社は支払いを躊躇します。 「つまり、遺伝子編集は大きな棒です。なぜなら、それは1つで行われているからです。 戻ってくる必要はありません」とブラウンヴァルトは言います。 「アテローム性動脈硬化症は先進工業国で最も一般的な死因であり、LDLが主な理由であるため、これは非常に大きな問題です。」
Verveの臨床試験が行われているニュージーランドでは、家族性高コレステロール血症（FH）として知られる遺伝性の高コレステロール血症を患っている40人に医師が遺伝子治療を行います。 FHの人は、子供であっても、平均の2倍のコレステロール値を示す可能性があります。 多くの人は、多くの場合若い年齢で心臓発作に見舞われたときにのみ問題があることを学びます。
この研究はまた、2016年に最初に開発されたCRISPRの新しい適応である塩基編集の人間での最初の使用を示しています。遺伝子を切断する従来のCRISPRとは異なり、塩基編集は1文字のDNAを別の文字に置き換えます。
Verveが編集している遺伝子は PCSK9。 それはLDLレベルを維持する上で大きな役割を果たしており、同社はその治療法が1文字のスペルミスを導入することで遺伝子をオフにするだろうと述べています。
Verveを始める前は、マサチューセッツ州ケンブリッジのBroad Instituteで働いていた遺伝学者で、心臓病の遺伝的原因を探していました。 彼は兄のセンディルが 心臓発作で突然倒れた; ベース編集はそのような悲劇を防ぐ方法かもしれないと彼は考えた。
Verveのベース編集技術が急速に進んでいる理由の1つは、この技術がcovid-19のmRNAワクチンと実質的に類似していることです。 ワクチンと同じように、治療はナノ粒子に包まれた遺伝子の指示で構成され、すべてを細胞に運びます。