私は、科学者、倫理学者、患者擁護団体などがこれらのトピックに取り組んでいるのを見ました。 ヒトゲノム編集に関する第3回国際サミット 今週初めにロンドンで。
遺伝子編集に関しては、ワクワクすることがたくさんあります。 科学者が CRISPR を使用して細胞ゲノムを編集できることを発見してから 10 年間で、重篤な疾患に対するこの技術の使用をテストするための複数の臨床試験が開始されました。 CRISPR は、すでに一部の命を救い、他の命を変えるために使用されています。
しかし、すべてが順風満帆だったわけではありません。 すべての試験が計画どおりに進んだわけではなく、一部のボランティアは死亡しました。 治療の成功は高額になる可能性が高いため、一部の裕福な人に限定されます。 これらの試験は、成体の体細胞の遺伝子の変更を伴う傾向がありますが、CRISPR やその他の遺伝子編集ツールを卵子、精子、胚に使用することを望んでいる人もいます。 デザイナー ベイビーの亡霊は、フィールドに迫り続けています。
2018 年に香港で開催された最後のサミットで、当時中国の深圳にある南方科技大学に在籍していた He Jiankui 氏が、ヒト胚に CRISPR を使用したと発表しました。 ご想像のとおり、最初の「CRISPR ベビー」のニュースは、彼らが知られるようになると、大騒動を引き起こしました。 「私たちはショックを決して忘れません」と、米国国立医学アカデミーのビクター・ザウ会長は語った.
He Jiankui は最終的に刑務所に入れられ、昨年やっと釈放されました。 当時、中国では遺伝的ゲノム編集がすでに禁止されていたが（2003年以降は非合法化されている）、中国はその後、そのようなことが再び起こらないようにするための一連の追加の法律を制定した. 今日、遺伝的ゲノム編集は刑法の下で禁止されている、と北京幹細胞再生医学研究所のYaojin Peng氏は聴衆に語った。
今年のサミットでは、ドラマははるかに少なかった。 でも感動はたくさんありました。 遺伝子編集が鎌状赤血球症の治療にどのように使用されるかについてのセッションで、病気の生存者である 37 歳のビクトリア グレイがステージに上がりました。 彼女は聴衆に、彼女の深刻な症状が幼少期と思春期をどのように混乱させたかについて話し、医者になるための訓練の夢を台無しにしました. 彼女は、一度に何ヶ月も入院したままの激しい痛みのエピソードについて説明しました. 彼女の子供たちは、彼女が死ぬのではないかと心配していました。
しかしその後、彼女は骨髄の細胞の遺伝子を編集する治療を受けました。 彼女の新しい「スーパー セル」と呼ばれる細胞は、彼女の人生を変えました。 編集された細胞の輸血を受けてから数分以内に、彼女は生まれ変わったと感じ、喜びの涙を流した. 気分が良くなるまで7～8か月かかりましたが、その後は「通りすがりに感じていた人生を本当に楽しめるようになりました」と彼女は言いました。 私の周りの典型的なストイックな科学者たちが目から涙を拭っているのを見ることができました.
ビクトリアは、臨床試験で CRISPR ベースの治療を受けた 200 人以上の患者の 1 人です。MIT とハーバードのブロード研究所の David Liu 氏は、CRISPR の新しい改良型の開発を主導したと述べています。 癌、遺伝的視力喪失、アミロイドーシスなど、他のさまざまな疾患についても試験が進行中です。