ヘルペスウイルス
科学者たちは現在、遺伝子を操作するための多数のツールを研究室に用意しており、細胞を皿に固定したり、致命的な状態のマウスを治療したりすることさえも日常的になっています。 しかし、人々の治療における課題は、修正された DNA を体内に取り込むことがより困難であることであり、これは遺伝子導入として知られる問題です。
クリスタルは、脳などの到達しにくい器官を含む、人体のより多くの場所に置換遺伝子を導入する革新的な方法を模索している数十社の企業のひとつです。
「遺伝医学では配信が最も重要な要素です」と、出版社兼投資分析会社である Solt DB の創設者であり、バイオテクノロジー企業 (クリスタルを含む) の株の売買も行っている Maxx Chatsko 氏は言います。 「最終的には、これが人々が自宅で受ける最初の遺伝子治療になる可能性があると思います。」
遺伝子導入には通常、人間の細胞に侵入して遺伝子を除去する能力を自然に備えたウイルスの中に DNA 鎖を配置することが含まれます。 クリスタルの場合、同社はヘルペスの原因と同じ単純ヘルペスウイルスを使用している。
HSV-1 として知られるウイルスは非常に一般的であり、世界中の約半数が感染しています。 つまり、かなり安全ですが、自然に免疫システムを回避するという利点もあります。 クリシュナン氏は、この特徴により、否定的な反応を引き起こすことなくこの薬を繰り返し使用できるのだと述べた。
チャツコ氏によれば、このスタートアップは成功を収めているが、その戦略をどのように打ち出したかについては論争もあったという。 2022 年に、クリスタルは別のスタートアップであるペリファジェンに最大 7,500 万ドルを支払うことに同意しました。 被告人 クリシュナンとそのアイデアと技術を盗んだ会社。
目薬
これが盗まれた「エウレカ」の事件であるかどうかに関係なく、クリスタルは、アンソニーの眼科医で角膜イノベーション研究所の所長であるアルフォンソ・サバテル氏の要請を受けて、同薬の点眼バージョンを開発することで、そのアプローチの多用途性をすでに実証している。マイアミ大学の医学部。
「彼が皮膚臨床試験に参加していると知ったとき、私はそれを目に試してみてはどうかと思いました」とサバター氏は言う。彼はこのアイデアをアンソニーという一人の患者でテストするという特別な合意にFDAと合意した。 まず、サバター氏はアンソニーの目に蓄積した瘢痕組織の層を外科的に除去した。 その後、毎月点眼薬を使用することで、怪我の再発が止まったようだと彼は言う。