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30年近く 以前、そのとき 初めて効果的なアルツハイマー病治療薬 が承認され、楽観的なムードが漂っていた。 確かに、薬は基礎疾患の進行を遅らせることはできませんでしたが、症状に意味のある変化をもたらしました。 病気を治療する薬がいつか登場するかのように思えた。 ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンの老年精神医学教授ロブ・ハワード氏は、「数年以内に病気の過程を実際に妨げる薬ができるはずだという話だった」と話す。 「20 時間以上も待たなければならないとは思っていませんでした。」
これらの治療法は、最終的に抗アミロイド療法の形で登場した。抗アミロイド療法は、アルツハイマー病患者の脳内のプラークに蓄積するアミロイドベータと呼ばれるタンパク質を標的とするように設計された抗体である。 2021年6月、米国食品医薬品局（FDA）は抗体アデュカヌマブに早期承認と呼ばれる暫定的な認可を与えたが、この決定は物議を醸しており、多くの専門家はこの薬が患者を助けると考える理由はないと信じていた。
しかし、次の抗アミロイド薬であるレカネマブでは、状況はより明確になりました。 審査を経て、今年1月に早期承認を得た。 第III相試験で示されたのは、 日常生活のタスクを遂行する人の能力を評価するツールである臨床認知症評価（CDR）スケールによって測定されるように、それは認知機能の低下を適度に遅らせたことがわかりました。 研究対象となった患者全員が時間の経過とともにスコアが悪化したが、薬を服用した患者ではプラセボを投与された患者よりもスコアの低下が0.5ポイント少なかった。 そして今年5月、イーライリリー 発表された その薬剤であるドナマブは、減少をもう少し（約0.7ポイント）遅らせるようだという。
予想通り、アルツハイマー病の経過を変える可能性について多くの興奮が高まっています。 しかし、これらの薬の展開には慎重な検討が必要です。 CDR 上の 0.5 ポイントと 0.7 ポイントの差は平均であるため、実際の影響は患者によって大幅に異なる可能性があり、0.5 ポイントの差は小さすぎて意味がない可能性があります。 同時に、リスクも大きく、これらの薬を服用した結果、何人かの患者が死亡した可能性があります。 このようなささやかな効果と重大なリスクを伴う薬が「それだけの価値がある」かどうかは、アルツハイマー病とともに生きる人生をどれだけ大切にするかによって部分的に決まります。
CDR では、0.5 ポイントは、記憶や地域社会の人間関係など、単一領域における「軽度」の障害と「中等度」の障害の差です。 これらの変化は部外者にはほとんど観察できない可能性があります。 一つの研究 アルツハイマー病患者の割合を調査すると、医師は患者の CDR スコアが 1 ポイント以上変化した場合にのみ、患者の違いを確実に認識しました。 しかし、患者は医師の目を逸らした事柄に気づくかもしれません。 カリフォルニア大学サンフランシスコ校の神経学の准教授、フリオ・ロハス氏は、速度が0.5ポイント下がると、さらに数カ月間は単独運転が可能になる可能性があると述べている。 「それは意味のあることだ」と彼は言う。
しかし、製薬会社は、CDR の数字がいかに印象に残らないものであるかを認識しているようです。 イーライリリーのプレスリリースでは、0.7ポイントのメリットについては明示的に言及されていない。 その代わり、同社はドナマブがプラセボと比較して認知機能低下を約35パーセント遅らせると報告している。 この 35% という値は文脈から離れた意味を持つ可能性があります。もしプラセボを投与された患者が研究期間中に急激に症状が悪くなったとしたら (実際にはそうではありませんでした)、35% の低下は多大な影響を与える可能性があります。 疑問を持たないままにしておくと、この数字は実際に起こったことよりも大きな影響を示唆している可能性があります。