同社は、価格は「この新しい遺伝子治療によって表される臨床的、社会的、経済的、革新的な価値」を考慮して決定されたと述べた. 先月初め、ボストンに本拠を置く非営利の研究機関であり、医薬品やその他の医療サービスの価値を見積もっている Institute for Clinical and Economic Review は、Hemgenix の価格は 290万ドル以上.
しかし、リーハイ大学の健康政策の教授であり、ニューヨーク州ギャリソンにある独立した生命倫理研究機関であるヘイスティングス センターの研究員であるマイケル グスマノ氏は、ヘムゲニックスやその他の遺伝子治療の価格をお買い得と見なすべきではないと述べています。 「現在の治療の価格が適切であることを前提としています」と彼は言います。 「私たちには、価格が国際的に完全にずれているシステムがあります」と指摘し、米国は他の経済先進国とは異なり、新薬が市場に出たときにその価格を規制したり交渉したりしないことに言及しています。
ほとんどの患者は薬の全費用を自費で支払うことはありませんが、保険に加入していない人や控除額の高いプランを持っている人は、これらの治療法にアクセスするのが難しい場合があります. CSL Behring は、割引を提供する予定であると述べており、他の遺伝子治療メーカーも患者支援プログラムを設定しています。
WIRED への声明の中で、CSL Behring は、血友病 B は米国で約 6,000 人しか罹患していないまれな疾患であるため、医療制度への全体的な影響は小さいと述べています。 Hemgenix の投与を受ける資格があるのは成人のみであるため、潜在的な患者のプールはさらに少なくなります。
Paulk 氏によると、遺伝子治療は複雑で製造コストがかかるため、非常に費用がかかるという。 「これはタイレノールのような低分子薬ではありません」と彼女は言います。 「これらは、錠剤の形で服用する従来の薬とは大きく異なります。 このような種類の薬はロボットによって製造されることが多く、1 日に何百万回も製造されることが多く、化学合成セットがあれば、そのプロセスを第三者に委託することができます。」
遺伝子治療は、ウイルスを不活化し、ウイルスを送達装置として使用して、治療用遺伝子を患者の細胞に送り込むことによって行われます。 これらのウイルスは、巨大なステンレス鋼のタンクで培養され、その後精製され、安全で適切に機能することを確認するためにテストされます. 全体として、臨床試験で患者に十分な量を投与するには、10 か月以上かかることがあります。
これらの治療法は数十年にわたって開発されてきましたが、遺伝子治療はまだ市場に出たばかりです。 Paulk 氏は、企業が遺伝子治療を大規模に製造する経験を積むにつれて、製造コストが下がり、それに伴い遺伝子治療の価格も下がると考えています。 「私たちはこれで絶対に良くなるでしょう」と彼女は言いますが、それが起こるには5年から10年かかるかもしれません.
パイプラインには数百の遺伝子治療があり、そのうちのいくつかは今後数年以内に承認される可能性が高いため、さらに数百万ドル規模の治療が市場に登場する可能性があります. 企業はこれらの治療法が長期的に有効であることを期待していますが、その効果がどのくらい持続するかについてはまだ不確実性があります. 臨床試験は、数十年ではなく、何年にもわたって患者を追跡してきました。
期待したほど長持ちしない場合、Gusmano 氏はそれが価格設定に何を意味するのか疑問に思います。 仮にそうだったとしても、100 万ドルの値札は長期的には持続可能ではないと彼は言います。 「これらの遺伝子治療が高額になることは間違いありません」と Gusmano 氏は言います。 「問題は、どのレベルで支払者が反対し始め、単純に補償を拒否するかということです。」