そのビジョンは遠くない、と研究者は言う。 遺伝子編集、特に CRISPR 技術の進歩により、間もなくそれが可能になるかもしれません。 初期の CRISPR は、単に DNA を切断するために使用されていました。 現在、既存の遺伝子コードを変更する方法としてテストされており、まったく新しい DNA のチャンクや、場合によっては遺伝子全体を誰かのゲノムに挿入することもできます。
これらの新しい技術は、CRISPR がより多くの病気の治療に役立つ可能性があることを意味しますが、すべてが遺伝的なものではありません。 たとえば、2022 年 7 月、Verve Therapeutics は、遺伝子コードを変更してコレステロール値を永久的に低下させる CRISPR ベースの治療法の試験を開始しました。
最初の受信者であるニュージーランドのボランティアは、高コレステロールの遺伝的リスクがあり、すでに心臓病を患っています. しかし、Verve の共同設立者で上級科学顧問の Kiran Musunuru 氏は、このアプローチはほとんどの人に役立つと考えています。
この治療法は、血液中のコレステロール値を維持する役割を果たしていると思われる PCSK9 と呼ばれるタンパク質をコードする遺伝子を恒久的にオフにすることによって機能します。
「正常なコレステロール値から始めて、PCSK9 をオフにしてコレステロール値をさらに下げたとしても、心臓発作のリスクが低下します」と Musunuru 氏は言います。 「これは、人口の誰にとっても有効な一般的な戦略です。」
CRISPRの進化
実験室の食器や研究用動物ではまだ新しい技術革新が探求されていますが、CRISPR 治療はすでに人間の試験に入っています。 この技術が約 10 年前に細胞のゲノムを編集するために初めて使用されたことを考えると、これは驚くべき成果です。 カリフォルニア大学サンディエゴ校の Alexis Komor は、CRISPR 遺伝子編集のこれらの新しい形態をいくつか開発しました。
遺伝子編集治療は、ゲノムの DNA を直接変更することによって機能します。 第一世代の CRISPR テクノロジーは、基本的に DNA を切断します。 細胞はこれらの切断を修復し、このプロセスは通常、有害な遺伝子変異が影響を与えるのを防ぎます.