フォリスタチンは、FST 遺伝子によってコードされる糖タンパク質です。 Minicircle にとって、その最も興味深い特性は、筋肉の成長を阻害するタンパク質であるミオスタチンを抑制することです。 ミオスタチンが欠落しているということは、筋肉細胞が通常の生物学的チェックなしで複製および拡大できることを意味します. その結果、この遺伝子に変異を持つ動物は、物理的に印象的な「いじめっ子ウィペット」—漫画のように膨らんだ筋肉が積まれています。 フォリスタチン遺伝子治療は、理論的には、この筋肉増強効果への近道を提供します.
研究者は、この経路を利用して、ALS や筋ジストロフィーなどの弱い筋肉や未発達の筋肉を伴う神経筋障害を治療しようと試みてきました。 成功は限られています: 「これまでのところ、動物モデルのように人間の臨床試験で機能することが証明されたものはありません」と、オハイオ州のネイションワイド小児病院の遺伝子治療センターの主任研究者であるスコット・ハーパーは言います. とはいえ、これらの取り組みを継続する Minicircle の取り組みは、あまりにも非正統的ではありません。
計画が確立された文献から逸脱し、ウェルネスのいんちきに近い領域に向かうのは、スタートアップがフォリスタチン遺伝子治療を使用して、健康な参加者の筋肉と一般的な幸福を強化することを目指していることです. Minicircle の Mirror の治験広告では、この治療法を老化を逆転させ、筋肉を刺激する万能薬のようなものとして売り込んでいるが、これは既存の証拠ではあまり支持されていない.
「フォリスタチン遺伝子治療は、動物の筋肉量を増加させます。 骨密度が 2 倍になり、体脂肪が半分になり、心血管系が急速に改善され、動物の寿命が延び、より健康になります」と Davis 氏は主張しています。 実際、フォリスタチンを使用した彼と彼の仲間のアドホックな人体実験が、Minicircle を開始するきっかけとなりました。「非常に興味深い効果が見られました」と彼は言いました。
しかし、Harper は、フォリスタチン遺伝子治療が慢性炎症と体脂肪を減少させ、DNA 修復を促進し、老化の逆転を促進するという Minicircle のより風変わりな主張に関連するものは何も聞いていないと言います. 遺伝子治療の専門家であり、マサチューセッツ大学医学部の微生物学および生理学システムの教授である Robert Kotin は、Harper の懐疑論に同意し、次のように述べています。 」
専門家は、同社の同名のミニサークル技術も批判しています。 このアプローチは、環状遺伝子構築物（「ミニサークル」）を使用して遺伝物質を標的細胞に輸送する非ウイルス送達法を含む。
しかし、ミニサークル技術を使用した人間の研究では、これまでのところ、臨床的に関連性があり、安全で、治療的な方法で DNA を細胞の核に送達することに失敗していると、その作成者の 1 人であるスタンフォード大学の遺伝学教授であるマーク・ケイは述べています。彼は、この方法がワクチンである程度の成功を収めたと述べている)。 Minicircle の Web サイトで見つけた情報から、Kay は、他のスタートアップが失敗したのに、なぜこのスタートアップが成功するのか理解できませんでした。 「彼らの技術のどこが目新しいのですか?」 彼は尋ねます。 「どう違うの？」
Minicircle のアプローチは、より広い遺伝子治療分野の主な焦点から逸脱しています。中和されたウイルスが新しい遺伝物質を標的細胞に送達するウイルスベクター技術の使用です。 しかし、Kotin は、Minicircle で使用されているような非ウイルス ベクター アプローチは、製造がはるかに簡単で安価であり、免疫系への致命的なショックなどの特定の有害事象を誘発する可能性が低いと述べています。 同社の可逆性の主張は、ウイルスとは異なり、ミニサークルは複数回投与できるという考えに基づいているようだと彼は言う. (もちろん、Minicircle の治療法が完全に機能するかどうか (可逆的かどうかはまだ不明です。)