それでも、保険会社や政府が支払いをためらうなら、患者は治療を受けることができません。 それは本当のリスクです。 たとえば、Bluebird Bio が開発したベータサラセミアの別の遺伝子治療は、各国政府が 180 万ドルの支払いを拒否したため、欧州市場から撤退しました。
クリスパー2.0
第 1 世代の CRISPR 治療には、別の面でも制限があります。 ほとんどの場合、このツールを使用して DNA に損傷を与え、本質的に遺伝子を遮断します。このプロセスは、「ゲノム破壊行為ハーバード大学の生物学者、ジョージ・チャーチによる。
遺伝子を破壊しようとする治療法には、HIV をザッピングしようとするように設計されたものがあります。 もう一つはグレイが手に入れたものです。 彼女の治療法は、DNA の特定の部分を破壊することで、通常は赤ちゃんのときにだけ使用されるヘモグロビン遺伝子の 2 番目のバージョンのロックを解除します。 ヘモグロビンは鎌状赤血球の誤ったタンパク質であるため、別のコピーを起動すると問題が解決します.
Liu の分析によると、現在の研究の 3 分の 2 は、このように遺伝子を「破壊」することを目的としています。
Liu の研究室は、次世代の遺伝子編集アプローチに取り組んでいます。 これらのツールも CRISPR タンパク質を使用していますが、DNA ヘリックスを切断するのではなく、個々の遺伝子文字を巧みに交換したり、より大きな編集を行ったりするように設計されています。 これらは「ベース エディター」として知られています。
スペイン国立バイオテクノロジーセンターの遺伝子科学者リュイス・モントリウによると、これらの新しいバージョンの CRISPR は「リスクが低く、パフォーマンスが優れている」が、「体内の正しい標的細胞に」送達するのは難しいままである.
彼の研究室では、Montoliu はベース エディターを使用して、場合によっては生まれてから白皮症のマウスを治療しています。 これは、皮膚の色を変えることはできませんが、生まれたばかりの人間が受けることができる治療への一歩だと彼は言います. 代わりに、アルビニズムが引き起こす可能性のある深刻な視力の問題を修正するために、リューの分子を目に入れることを夢見ています.
ただし、これまでのところ、アルビニズム プロジェクトは商業的なベンチャーではありません。 そしてそれは、現在および予見可能な将来における CRISPR の影響に対する最大の限界の 1 つを示しています。 進行中のほぼすべての CRISPR 試験は、がんまたは鎌状赤血球症のいずれかを対象としており、複数の企業がまったく同じ問題を追及しています。