ループスでは、 自己免疫疾患の一種で、体の自然な防御システムは自身の細胞と異物の細胞を区別できないため、自身の組織や臓器を誤って攻撃します. 攻撃者は自己抗体と呼ばれる分子であり、通常の抗体のように、侵入者から身体を保護するのではなく、体に背を向けます。 それらは体全体に一連の炎症を引き起こし、関節や皮膚の問題、痛み、疲労、さらには臓器の損傷につながります.
現在、ドイツの研究者は、狼瘡患者自身の細胞を利用してこの病気を治療したと報告しています. サンプルサイズは小さかったが、その結果は注目に値するものだった.スーパーチャージされた免疫細胞の注入を受けた5人は、実験的治療を受けた後、重度の狼瘡から寛解した. 結果は9月15日にジャーナルに掲載されました 自然医学. 「これは私が見る限り、治癒に近いものです」と、ループス研究同盟の上級科学プログラム マネージャーである Hoang Nguyen は言います。彼はこの研究には関与していません。 「彼らは、体自身の組織に対する抗体を産生する細胞を修正しました。」
このアプローチは CAR-T 療法として知られており、治療が難しいことで悪名高いいくつかの癌に対して成功裏に使用されています。 しかし、研究者たちは その可能性について推測する 数年間自己免疫疾患を治療するために。 この治療法では、免疫系の重要な構成要素である患者の T 細胞を改変し、それらを暗殺者に変えて、体内の特定の標的を効率的に探し出します。 この場合、ターゲットは B 細胞です。B 細胞は、健康な人では抗体を作り、ループス患者では自己攻撃型の自己抗体を作る免疫細胞です。
昨年はドイツチーム 1人の女性が寛解したことを示した CAR-T療法後の重度の狼瘡から。 新しい論文は、治療を受けたさらに 4 人の患者を追っています。
カスタマイズされた治療法を作成するために、医師は患者から T 細胞を取り出し、研究室で遺伝子操作を行って CD19 と呼ばれるタンパク質を認識させました。 このタンパク質は、自己抗体産生 B 細胞の表面に現れます。 科学者たちは、患者の体重にもよりますが、約5000万から1億の治療用量に十分な量になるまで、実験室で改変されたT細胞をさらに増やしました. 次に、改変された T 細胞を患者に注入して、欠陥のある B 細胞を探し出して破壊しました。
約 100 日後、患者は新しい B 細胞を作り始めましたが、これらの細胞は有害な自己抗体を産生しませんでした。 実際、自己抗体は完全に消失していました。 治療を受けた患者の 1 人は、これまでで最長の追跡調査期間である 17 か月間無症状でした。 他の患者は、5～12 か月間寛解しています。 すべての患者は、免疫抑制剤を含む、病気を管理するために服用していた薬をやめることができました.
狼瘡は、治療法がない生涯続く病気です。 米国では推定 150 万人、世界では 500 万人が罹患しており、その多くは若い女性です。 ループス財団オブアメリカ. ほとんどの患者は、炎症を抑えるためにステロイドで治療されます。 免疫抑制剤も使用されますが、これらは体を感染に対してより脆弱にし、しばしば不快な副作用を引き起こします. 体を攻撃から守ることを目的とした新しい抗体医薬品は、一部の患者を助けることができますが、すべての患者を助けることはできません.