遺伝子操作されたB細胞が遺伝子治療に使用されています


これまでのところ、B 細胞はそれほど注目されていません。実際、遺伝子操作されたバージョンがヒトでテストされたことはありません。 その理由の 1 つは、「B 細胞を操作するのはそれほど簡単ではないからです」と、2009 年に遺伝子を追加した B 細胞を生成する方法を実証したバージニア工科大学の Xin Luo 教授は言います。

カリフォルニア工科大学で行われたその初期の研究は、細胞が HIV に対する抗体を作るように誘導できるかどうかを調査し、おそらく新しい形のワクチン接種になりました。

そのアイデアはうまくいきませんでしたが、今では Immusoft のようなバイオテクノロジー企業が、 バイオファーマであり、 ウォーキング フィッシュ セラピューティクス 重篤な希少疾患を治療するための分子工場として細胞を利用したいと考えています。 「これらの細胞はタンパク質を分泌するための発電所であるため、それを利用したいと考えています」と Luo は言います。

Immusoft は Caltech の技術のライセンスを取得し、Peter Thiel のバイオテクノロジー ファンドである Breakout Labs から初期投資を受けました。 同社の創業者でソフトウェア開発者のマシュー・ショルツ氏は、2015 年に試験がすぐに開始される可能性があると大胆に予測しました。 しかし、同社が「免疫システムのプログラミング」と呼んでいる技術は、コンピューターのコーディングほど簡単ではありませんでした。

Ainsworth 氏によると、Immusoft はまず、B 細胞に遺伝子を追加する信頼できる方法を見つけるために数年を費やさなければなりませんでした。 ウイルスや遺伝子編集を使用して遺伝子を変更する代わりに、同社は現在、トランスポゾン (DNA セグメントを切り取って貼り付けるのが好きな分子) を使用しています。

また、FDA に試験を許可するよう説得するのにも時間がかかりました。 これは、追加された DNA ががんを促進する遺伝子の近くに到達すると、がんを促進する遺伝子がオンになることがあることが知られているためです。

「FDAは、B細胞でこれを行っている場合、白血病の状況を発症する可能性があることを懸念していますか? 患者を募集し、研究を実施するミネソタ大学のポール・オーチャード医師は、次のように述べています。

B細胞工場

最初の人間によるテストは、テクノロジーに関するいくつかの未解決の問題を解決する可能性があります。 1つは、強化された細胞が、通常B細胞が存在する人の骨髄内に長期的に留まるかどうかです。 理論的には、細胞は数十年、さらには患者の全生涯を生き抜くことができます。 もう1つの問題は、進行性疾患であるMPSを失速させるのに十分な量の酵素を作ることができるかどうかです.

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